科學家首創用DNA引導CRISPR基因編輯
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美國佛羅裡達大學工程學院團隊開發出全球首個DNA引導的CRISPR編輯系統,顛覆了基因編輯領域長期以來依賴RNA引導的鐵律。這項研究最新刊發於《自然·生物技術》,為疾病診斷與治療提供了更安全、精准且經濟的解決方案。該技術被認為重寫了基因編輯的“說明書”,同時也可為下一代生物醫學工具開發奠定基礎。
傳統CRISPR系統以RNA作為向導定位靶點,雖能實現對遺傳物質的定向切割,但存在脫靶效應高、穩定性差及制備成本昂貴等局限。
團隊此次創新性地採用DNA作為引導序列,利用DNA分子天然的高穩定性與易合成特性,顯著提升系統特異性。實驗數據顯示,新技術將脫靶效應降低數個數量級,同時DNA向導的制備成本較RNA降低約60%,且在常溫下保存穩定性延長3倍。
團隊成員表示,每個細胞內都有DNA,DNA相當於“原始圖”,作為遺傳信息存儲載體,通過轉錄生成RNA執行具體功能。既往CRISPR技術依賴於RNA引導,但RNA其實相當於“工作副本”,有時會出現錯誤,導致無法控制的問題。新技術的突破源於對細胞工作機制的深度解析,這讓人們大幅提升了治療安全性。換句話說,它給了人們基因編輯中更大的“控制權”。
在應用驗証中,團隊將該技術用於病毒感染檢測,實現艾滋病病毒早期篩查與丙型肝炎診斷的100%准確率,証明其在即時診斷領域的實用價值。
該研究最大挑戰在於突破“RNA向導不可替代”的傳統認知。盡管DNA引導CRISPR基因編輯仍處於早期階段,但美國國立衛生研究院、食品藥品監督管理局等機構正協同推進其應用開發。據預測,針對體外處理細胞或組織的療法有望在幾年內進入臨床試驗。
團隊目前正在探索類似技術如何應用於器官移植領域,從而讓基因編輯技術幫助修復移植器官。(記者張夢然)
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